Autor*innen: Glaeske, G. | Zeitschrift: Dr. med. Mabuse, Frankfurt | Jahrgang: 44 | Heft: 1 | Seiten: 47 | Erscheinung: 21.01.2020 | DOI: 10.3936/docid193646
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Abstract
Als „Lieblinge" der Pharmaindustrie hatte ich Orphan Drugs in meinem vorherigen Kommentar bezeichnet und schon das Mittel Zolgensma® des Herstellers Novartis erwähnt. Es gehört zur Gruppe der Gentherapeutika für die Behandlung des Typ 1 der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern unter zwei Jahren, die bei etwa einem von 10.000 Neugeborenen vorkommt. Unbehandelt setzt eine generalisierte Muskelschwäche und Lähmung der Atemmuskulatur ein, die unweigerlich zum Tode führt. Betroffene Säuglinge erlebten früher selten ihren zweiten Geburtstag oder mussten künstlich beatmet werden.
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